L'Italia ha una legge organica sulle malattie rare

Nei giorni scorsi è stato approvato in via definitiva il Testo unico sulle malattie rare, una legge che per la prima volta in Italia regolamenta in maniera organica ed esaustiva la materia.

Le reazioni

L’approvazione del testo è il risultato di un percorso durato tre anni e mezzo, come spiegato in un video diffuso da Omar (Osservatorio malattie rare). Le associazioni che hanno partecipato all’elaborazione della legge si sono dette soddisfatte del testo approvato, che ha recepito le istanze da loro presentate durante il percorso. La direttrice di Omar ha ringraziato in particolare le parlamentari Fabiola Bologna e Paola Binetti per il loro impegno, oltre al sottosegretario Pierpaolo Sileri. Ma la legge non è la fine del percorso, perché una volta approvata bisogna vigilare affinché venga attuata: «Siamo di fronte a una legge quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è ancora molto da fare – ha commentato la direttrice di Omar, Ilaria Ciancaleoni Bartoli –. L’Osservatorio Malattie Rare, come fatto fino a oggi, continuerà a essere il megafono delle richieste delle oltre 250 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e, insieme a tutti i rappresentanti delle istituzioni che hanno voluto questa legge, vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione».

Con parole di apprezzamento si è espressa anche Francesca Pasinelli, direttrice generale della Fondazione Telethon: «Siamo davvero felici che le istituzioni del nostro paese abbiano voluto lanciare un segnale di interesse concreto per i pazienti e le famiglie che affrontano una malattia genetica rara e per la ricerca a loro dedicata. Proprio a causa della loro rarità, queste patologie tendono a essere trascurate dai finanziamenti pubblici e privati, motivo per il quale esistono realtà come la nostra Fondazione, che aprono strade per aumentare la conoscenza e dare vita a nuove cure».

Cosa cambia con la nuova legge sulle malattie rare

Il sito di Omar spiega in sintesi dove interviene questa legge e le ragioni della sua importanza.

Organicità

In passato, spiega Omar, ogni atto relativo alle malattie rare passava attraverso decreti ministeriali, spesso privi di organicità. Una legge ad hoc permetterà una vera organizzazione a livello nazionale.

Il fondo di solidarietà

«Da gennaio sarà reso disponibile un Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, per ora solo di un milione di euro (ma potrebbe essere implementato durante il processo di approvazione della legge di bilancio). Il fondo servirà per il finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone affette da malattie rare. Tra le altre cose questo fondo mira a favorire l’inserimento lavorativo della persona affetta da una malattia rara».

Aggiornamento dei Lea, esenzione fiscale e screening neonatali

«La legge prevede esplicitamente il tempestivo aggiornamento dei Lea (livelli essenziali di assistenza) e stabilisce anche che in caso di ulteriori ritardi venga attuata una procedura alternativa. Questo dovrebbe facilitare l’aggiornamento della lista delle malattie rare esenti e anche delle patologie da sottoporre a screening neonatale».

Sostegno alla ricerca

È previsto un credito d’imposta del 65 per cento sulle spese per la realizzazione di progetti di ricerca sulle malattie rare.

Accesso alle terapie

La legge impone alle regioni un impegno per ridurre i tempi di accesso alle terapie. «La legge specifica che i farmaci di fascia A o H prescritti, anche in una regione diversa da quella di residenza, devono essere erogati da farmacia e/o Asl». Sono poi previste misure per facilitare l’importazione di farmaci dall’estero a spese del Servizio sanitario nazionale e per aumentare il numero di pezzi prescrivibili per ricetta.

Maggiore partecipazione dei pazienti

Sarà istituito un Comitato nazionale per le malattie rare in seno al Ministero della salute, con funzioni di indirizzo e coordinamento.

Comunicazione

«Il Ministero dovrà impegnarsi a garantire un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti affetti da una malattia rara e ai loro familiari. Dovrà inoltre sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare».

La legge prevede una serie di passaggi per la sua attuazione, che richiederanno diversi mesi e cinque diversi atti legislativi. Di fatto, secondo Omar, gli effetti della legge inizieranno a rendersi visibili entro la fine dell’anno prossimo. «I tempi sono questi – ha detto Ciancaleoni Bartoli –, e bisognerà attenderli, ma non un giorno di più, perché c’è già voluto troppo tempo per arrivare fin qui».

(Foto di National Cancer Institute su Unsplash )